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全球彩票app彩票官网下一代药物在动物模型中沉

美国国立卫生研究院资助的研究人员通过注射第二代药物来抑制啮齿动物的肌萎缩侧索硬化症,这种药物可以使基因沉默超氧化物歧化酶1。发表在“临床研究杂志”上的研究结果表明,该新药可能有效治疗由SOD1突变引起的遗传性疾病。目前,该药物正在ALS临床试验中进行测试。

原标题:下一代药物在动物模型中沉默遗传形式ALS | 资讯

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NIH资助的临床前研究提示药物可能准备好进行早期临床试验。

ALS破坏负责激活肌肉的运动神经元,导致患者迅速丧失肌肉力量以及说话,吞咽,移动和呼吸的能力。大多数在症状出现后3

5年内死亡。以前的研究表明,一种称为反义寡核苷酸的基因治疗药物可用于治疗由SOD1基因突变引起的一种ALS。这些药物通过锁定信使RNA中编码的基因的版本来关闭SOD1,标记它们以便处置并防止SOD1蛋白质的产生。

由密苏里州圣路易斯市华盛顿大学医学博士Timothy M. Miller领导的研究小组利用转基因大鼠和小鼠携带人类SOD1的正常或疾病突变版本,发现新的版本该药物在治疗ALS方面可能比在1期临床试验中测试的早期药物更有效。例如,注射较新版本在降低大鼠和小鼠的正常人SOD1 mRNA水平方面更有效,并且它们帮助经遗传修饰以携带SOD1中的致病突变的大鼠比以前版本的药物活得更长。注射新药还延迟了携带疾病突变体SOD1基因的小鼠在旋转杆上平衡困难的年龄,并且似乎可以防止肌肉无力和神经与肌肉之间的连接丧失,表明它可以治疗由肌萎缩侧索硬化引起的肌肉激活问题。这些和其他结果是目前在ALS患者中测试下一代药物的1期临床试验的基础。

美国国立卫生研究院(NIH)资助的研究人员通过注射沉默超氧化物歧化酶1(SOD1)基因的第二代药物,延缓啮齿类动物中肌萎缩侧索硬化症(ALS)的疾病体征。该研究结果发表于《临床研究杂志》(Journal of Clinical Investigation),提示该药的新版本可能有效治疗SOD1突变导致的遗传形式ALS。目前,该药正在一项ALS临床试验中进行测评(NCT02623699)。

ALS破坏负责激活肌肉的运动神经元,造成患者迅速失去肌力和说话、吞咽、运动及呼吸的能力。大多数患者在症状出现后3-5年内离世。

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之前的研究提示,一种名为反义寡核苷酸的基因治疗药物,可用于治疗由SOD1基因中突变导致的ALS形式。这些药物通过封闭该基因编码的信使RNA(mRNA),将它们标记为清除物、阻止SOD1蛋白生成来关闭SOD1。

使用经基因修饰携带正常或致病突变人类SOD1的大鼠和小鼠,圣路易斯华盛顿大学Timothy M. Miller博士领导的团队发现,该药物的新版本在治疗ALS方面比之前在1期临床试验中测试的较早版本更为有效。

例如,与之前版本的药物相比,注射新版本药物能够更有效地降低大鼠和小鼠体内正常SOD1 mRNA水平,同时能够帮助携带SOD1致病突变的大鼠显著延长寿命。注射新药也延迟了携带SOD1致病突变的小鼠在旋转杆上出现平衡障碍的年龄,并似乎能防止肌肉无力和神经肌肉联系丢失,提示新药可以治疗ALS造成的肌肉激活问题。以上及其他相关结果是目前正在ALS患者中测试下一代药物的1期临床试验的基础。

Next-generation ALS drug silences inherited form of the disease in animal models译:徐晶 校:曹文东返回搜狐,查看更多

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